सेल रिप्लेसमेंट "कार्यात्मक मधुमेह का इलाज" के माध्यम से वायसाइट मार्च

हम वर्षों से ViaCyte को देख रहे हैं, क्योंकि सैन डिएगो कंपनी नए इंसुलिन पैदा करने वाली कोशिकाओं में बढ़ने के लिए मानव स्टेम सेल "रिप्रोग्रामिंग" की एक विधि की ओर काम करती है जिसे शरीर में एक छोटे उपकरण में रखा जाएगा - प्रभावी रूप से, एक कार्यात्मक इलाज।

पुनर्योजी चिकित्सा की इस धारणा में पिछले कुछ वर्षों में उतार-चढ़ाव देखा गया है, लेकिन ViaCyte अब कुछ रोमांचक नैदानिक ​​परीक्षण सफलता दिखा रहा है और धन उगाही में लाखों लोगों के साथ भाप प्राप्त कर रहा है।

ध्यान दें कि एन्कैप्सुलेशन और आइलेट सेल पुनर्जनन का यह क्षेत्र एक है जो अन्य कंपनियों के साथ भी संपर्क कर रहा है, लेकिन ViaCyte सबसे अधिक दिखाई देने वाली में से एक है, और वर्षों में JDRF के साथ इसके काम में प्रशंसा की है।

उनका विचार सरल है: आइलेट कोशिकाओं को पुनर्जीवित करना जो आमतौर पर अग्न्याशय के भीतर होते हैं, लेकिन इसके बजाय ग्लूकोज के स्तर को विनियमित करने के लिए आवश्यकतानुसार अधिक कोशिकाओं और डिस्पेंस इंसुलिन को विकसित करने के लिए एक आरोपण डिवाइस में रखा जाएगा। स्टेम सेल-व्युत्पन्न अग्नाशय "पूर्वज" कोशिकाओं का उपयोग करते हुए वे वर्षों से "पीईसी-एनकैप" नामक एक पहले-जीन संस्करण पर काम कर रहे थे, जो एनकैप्टर के रूप में जाना जाता है। यह डायबिटीज़ कॉन्फ्रेंस और JDRF इवेंट्स में डिस्प्ले पर डिवाइस है, जो हमारे D- कम्यूनिटी के अंदर उत्साह बढ़ाता है। लेकिन यह अभी भी एक लंबा रास्ता तय करता है।

सौभाग्य से, कंपनी "इलाज" शब्दावली का उपयोग करने से सावधान है जो ओवररोमाइज़ हो सकती है।

लेकिन वे महत्वपूर्ण प्रगति कर रहे हैं।

जून 2018 में एडीए वैज्ञानिक सत्रों में प्रस्तुत किए गए उनके मानव नैदानिक ​​परीक्षण के परिणामों ने दो साल के आंकड़ों को दर्शाया है कि वायाकाइट का संभावित उत्पाद वास्तव में काम करता है। कंपनी ने 2018 में भी 165 नए पेटेंट की घोषणा की, और इस साल के जनवरी में अपने दूसरे पीढ़ी के उत्पाद के साथ अपने पहले मानव रोगियों को प्रत्यारोपित किया।

हमने हाल ही में नवीनतम अपडेट के बारे में ViaCyte के सीईओ पॉल लाइकाइंड और VP of Communications Eugene Brandon के साथ बात की और वे अपने उपचार के दायरे का विस्तार करने की उम्मीद करते हैं।

(यह कैलिफोर्निया इंस्टीट्यूट फॉर रीजेनरेटिव मेडिसिन (CIRM) के माध्यम से वित्त पोषण के रूप में बहुत ही सामयिक है, एक संगठन है जिसने पिछले कुछ वर्षों में ViaCyte के काम में मदद की है, संभावित रूप से अगले साल राज्य के मतदान पर नवीकरण के लिए है।)

सूत्र बदलना

कंपनी ने वास्तव में संभावित उत्पादों के इलाज की अपनी पाइपलाइन का एहसास किया है क्योंकि यह मानव नैदानिक ​​परीक्षणों को जारी रखता है, इसके प्रसाद के नए संस्करणों का परीक्षण करता है जो मूल रूप से हमारे अपने इंसुलिन को फिर से बनाने की क्षमता को बहाल करेगा।

कुछ साल पहले प्रारंभिक मानव परीक्षण शुरू करने के बाद, ViaCyte को पता चला कि उसने अपनी दूसरी पीढ़ी के मॉडल पर जो विचार किया था, वह वास्तव में पहली पीढ़ी के उत्पाद के रूप में जारी किए जाने के लिए बेहतर था। इस प्रकार, जिसे "PEC-Direct" के रूप में जाना जाता है, अब पहले उठ चुका है। इसके लिए इम्यूनो-सप्रेसेंट ड्रग्स की आवश्यकता होगी और यह लगभग 1% टाइप 1 रोगियों तक सीमित होगा जो हाइपोग्लाइसीमिया के लिए सबसे अधिक जोखिम और अत्यधिक हाइपोस के माध्यम से होते हैं, जिसे कभी-कभी "भंगुर मधुमेह" और अन्य गंभीर जटिलताओं के कारण होता है।

"पीईसी-एनकैप" नामक अब की दूसरी पीढ़ी के उत्पाद सिद्धांत में वायाकेट को "विदेशी शरीर की प्रतिक्रिया को कम करने" की अनुमति देंगे - जिसका अर्थ इम्यूनो-सप्रेसेंट दवाओं पर कम निर्भरता है - यह व्यापक प्रकार 1 और यहां तक ​​कि इंसुलिन के बीच उपयोग के लिए उपयुक्त बनाता है। मनोरंजक प्रकार 2 जनसंख्या।

“हमने पीईसी-एनकैप के साथ शुरुआत की क्योंकि हमें लगा कि यह तैयार हो सकता है, और अगर ऐसा होता तो हमें पीईसी-डायरेक्ट की जरूरत नहीं होती। लेकिन जरूरत पड़ने पर हम इसे अपनी पिछली जेब में रख सकते हैं। "जैसा कि हमने सीखा, हमने कुछ महत्वपूर्ण निष्कर्ष निकाले और देखा कि इसे अलग तरीके से करना बेहतर होगा।"

लाइकाइंड बताते हैं कि उन्होंने क्लिनिक में जो खोजा था, वह डिवाइस के घटकों के लिए एक आक्रामक विदेशी पदार्थ था, जो कोशिकाओं को ठीक से काम करने या काम करने की अनुमति नहीं देता था, इसलिए उन्होंने अध्ययन शुरू करने और इसे फिर से शुरू करने से पहले इसे बेहतर बनाने के लिए शोध परीक्षण को रोक दिया।

अब, ViaCyte W.L नामक कंपनी के साथ सहयोग कर रहा है। गोर और सहयोगी एक नए, अधिक प्रभावी झिल्ली पर जो शरीर में विदेशी पदार्थ की प्रतिक्रिया का सामना करने के लिए एनकैप्टर सेल डिवाइस को कोट करेगा। वे PEC- एनकैप परीक्षण 2019 की दूसरी छमाही में पुनः आरंभ करेंगे।

इस बीच, उनके पीईसी-डायरेक्ट अध्ययन सुचारू रूप से आगे बढ़ गए हैं। वह संशोधित संस्करण विदेशी पदार्थ की प्रतिक्रिया को रोकता नहीं है लेकिन मूल रूप से इंजीनियर पोर्ट का उपयोग करके इसके चारों ओर काम करता है, जो कोशिकाओं के प्रत्यक्ष संवहनीकरण की अनुमति देता है। जबकि इसके लिए इम्यूनो-सप्रेसेंट दवाओं की आवश्यकता होती है, यह अन्य अंग प्रत्यारोपणों के साथ भी काम करता है जो उच्च जोखिम वाले टी 1 से गुजर रहे हैं। उन्होंने पहले अध्ययन का अध्ययन पूरा कर लिया है और दूसरा भाग चल रहा है, खुराक सीमा और विभिन्न आकार के उपकरणों को शरीर में प्रत्यारोपित करते हुए। वे स्वयं भी डिवाइस प्रोटोटाइप को अनुकूलित करने पर विचार कर रहे हैं, और वे डेटा एकत्र कर रहे हैं।

Laikind का कहना है कि यह नया डेटा जून 2020 में ADA वैज्ञानिक सत्र में पेश करने के लिए तैयार हो सकता है।

जीन एडिटिंग और डायबिटीज

जैसा कि हमने पतन 2018 में कवर किया था, ViaCyte ने अंतरराष्ट्रीय बायोफार्मा कंपनी CRISPR थेरेप्यूटिक्स के साथ मिलकर आइलेट सेल इनकैप्सुलेशन को जीन एडिटिंग का उपयोग करने की घोषणा की, जिसमें ट्रांसप्लांट किए गए बीटा कोशिकाओं को अनिवार्य प्रतिरक्षा प्रणाली के हमले से बचाने की क्षमता है जो आम तौर पर उन्हें मारता है। यह, निश्चित रूप से, इम्युनो-सप्रेसेंट ड्रग्स लेने के लिए रोगियों की आवश्यकता को समाप्त करेगा, जिनमें बड़ी कमियां हो सकती हैं और आज तक सेल आरोपण के लिए एक बड़ा अवरोधक है।

दोनों कंपनियों ने संयुक्त रूप से कहा: "हमारा मानना ​​है कि पुनर्योजी चिकित्सा और जीन संपादन के संयोजन में कई अलग-अलग बीमारियों के रोगियों को टिकाऊ, उपचारात्मक उपचारों की पेशकश करने की क्षमता है, जिसमें इंसुलिन की आवश्यकता वाले मधुमेह जैसे सामान्य पुराने विकार शामिल हैं।"

कुछ मायनों में, CRISPR के साथ ViaCyte का सहयोग इस धारणा पर विस्तार करता है कि क्या हम यहां "इलाज" के बारे में बात कर रहे हैं; ViaCyte के दृष्टिकोण को अक्सर "कार्यात्मक इलाज" के रूप में संदर्भित किया गया है, क्योंकि यह केवल पीडब्लूडी के शरीर में लापता इंसुलिन कोशिकाओं को बदल देगा, लेकिन बीमारी के ऑटोइम्यून जड़ों को संबोधित नहीं करेगा। लेकिन एक साथ काम करना, ये दोनों कंपनियां संभावित रूप से दोनों कर सकती हैं, एक सच्चे "जैविक इलाज" को आगे बढ़ाने के लिए।

"इस सहयोग की संयुक्त शक्ति दोनों कंपनियों की विशेषज्ञता में निहित है," ViaCyte के Laikind कहते हैं।

उनका कहना है कि सहयोग अभी भी शुरुआती चरण में है, लेकिन स्टेम-सेल व्युत्पन्न उत्पाद बनाने के लिए पथ पर एक रोमांचक पहला कदम है जो प्रतिरक्षा प्रणाली के हमले का विरोध कर सकता है - मूल रूप से उस हमले से बचने के लिए कोशिकाओं के डीएनए को फिर से बनाने के लिए। वे नियमित रूप से बैठक कर रहे हैं, यहां तक ​​कि साप्ताहिक भी, और प्रगति पहले से ही भविष्य के लिए काम कर रही है, Laikind हमें बताता है।

"हमें लगता है कि हमारे पास इसके लिए एक महान शुरुआती बिंदु है ... हमारी प्रत्याशा है कि हम न केवल पशु मॉडल में बल्कि क्लिनिक में भी सिर से सिर का परीक्षण करने के लिए कई सेल लाइनों का निर्माण कर सकते हैं। क्लिनिकल परीक्षण में एक से अधिक निर्माण का निर्माण दिखा सकता है जो आपको गहन नवाचार देने में सबसे प्रभावी है। "

यह सब बहुत ही रोमांचक है, यदि केवल अनुसंधान चरण में…

और वह है जहाँ हमें एक सांस के लिए रुकना है।

जहां उम्मीद है, वहाँ प्रचार है

ViaCyte अच्छी तरह से समझाया कवच में हमारे शूरवीर हो सकता है। उनके सीईओ उचित रूप से सतर्क आशा प्रदान करते हैं। यह मीडिया के संदेशवाहक हैं - या कम से कम शीर्षक लेखक - जो अक्सर इलाज से संबंधित कुछ के बारे में बात करते समय दूर हो जाते हैं… (विलाप).

यह "आशा बनाम प्रचार" संतुलन हमारे डी-समुदाय के लिए कोई नई बात नहीं है, इसलिए हम इन सभी पर अपनी उम्मीदों को बनाए रखने के लिए भरोसा करते हैं, जबकि यह मानते हुए कि इन दिनों ViaCyte से अनुसंधान प्रगति काफी उत्साहजनक है।

जैसा कि डॉ। जे स्काइलर ने हाल ही में बताया है Diabetologica इस विषय पर लेख, "प्रचार और आशा पारस्परिक रूप से अनन्य नहीं हैं।" इस प्रकार हम आपको "मधुमेह की सफलता" पर रिपोर्टिंग (या पढ़ने के बारे में) को ध्यान में रखने के लिए उसकी शानदार सूची के साथ छोड़ देते हैं: